Η ΘΕΡΑΠΕΙΑ ΤΗΣ ΒΑΡΕΙΑΣ ΜΥΑΣΘΕΝΕΙΑΣ: ΕΝΑ ΣΥΝΕΧΩΣ ΜΕΤΑΒΑΛΛΟΜΕΝΟ ΠΕΔΙΟ

Περίληψη

Η βαρεία Μυασθένεια (MG) αποτελεί μία χρόνια αυτοάνοση διαταραχή, η οποία προσβάλλει τη νευρομυική σύναψη και χαρακτηρίζεται από κυμαινόμενη μυϊκή αδυναμία. Προκαλείται από αντισώματα έναντι των υποδοχέων ακετυλοχολίνης (AChR), της ειδικής για τους μυς τυροσινικής κινάσης (MuSK) ή του υποδοχέα LRP4. Ωστόσο, οι οροαρνητικοί ασθενείς αποτελούν το 10-15% των συνολικών περιπτώσεων MG. Η θεραπεία της MG παραδοσιακά στηρίζεται στα κορτικοστεροειδή και την πυριδοστιγμίνη, ενώ συχνά προστίθενται ανοσοκατασταλτικοί παράγοντες, όπως η αζαθειοπρίνη, η μυκοφαινολάτη μοφετίλ ή η ριτουξιμάμπη, ανάλογα με τα χαρακτηριστικά και την σοβαρότητα της νόσου. Παρόλα αυτά, οι παράγοντες αυτοί δεν έχουν ελεγχθεί σε τυχαιοποιημένες-ελεγχόμενες κλινικές δοκιμές. Κατά τη διάρκεια των τελευταίων ετών, οι αναστολείς του νεογνικού υποδοχέα Fc (FcRn) και οι αναστολείς του συμπληρώματος έχουν παρουσιάσει ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας και αποτελεσματικότητας στην MG σε τυχαιοποιημένες-ελεγχόμενες κλινικές δοκιμές. Για το λόγο αυτό, οι εν λόγω θεραπείες έχουν ενσωματωθεί στην καθημερινή κλινική πράξη. Νέα φάρμακα των οικογενειών αυτών, καθώς και καινοτόμες θεραπευτικές επιλογές, όπως τα μονοκλωνικά αντισώματα έναντι του CD19 αντιγόνου, οι αναστολείς της τυροσινικής κινάσης του Bruton (BTK) και τα Τ-κύτταρα με χιμαιρικό υποδοχέα αντιγόνου (CAR T cells) δοκιμάζονται σε ασθενείς με MG, ως επιπρόσθετη θεραπεία. Η παρούσα αφηγηματική ανασκόπηση στοχεύει στην αναλυτική παρουσίαση της φαρμακευτικής αντιμετώπισης της MG, με έμφαση στις πρόσφατα εγκεκριμένες θεραπείες, καθώς και στις επιλογές που επί του παρόντος διερευνώνται.